邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院
目前，BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年，这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。
2024-12-07
辉瑞他拉唑帕尼联合恩扎卢胺治疗mCRPC III期研究达到OS终点
2024-10-12
Immunity：揭示急性抑制线粒体ATP产生导致炎症反应机制，有望开发治疗炎症性疾病的新方法
如果线粒体中的 ATP 急剧下降，一种称为细胞色素 c 的对细胞凋亡非常重要的蛋白就会被困在线粒体中，这时即使从外部接收到信号，细胞也不会死亡。
2024-12-06
Sci Adv揭示：增强PGK1活性，或开启帕金森疾病治疗新纪元
本文研究结果指出了生物能量缺陷或许是帕金森疾病相关病理学发生背后的机制，同时研究人员提出改善神经元腺苷5’-三磷酸产生的动力学或许是帕金森疾病治疗中最有前途的途径。
2024-09-07
《科学》子刊：脾脏竟是抗癌免疫治疗的“兵工厂”！麻省理工科学家发现，脾脏内耗竭中期CD8+T细胞是响应免疫治疗、向肿瘤浸润的主力
响应免疫治疗召唤、浸润到肿瘤部位的肿瘤特异性CD8+T细胞，是从全身哪些部位来的呢？
2024-10-10
EMBO Rep：组合使用Hippo 和 MAPK信号通路靶向疗法有望治疗间皮瘤
他们的实验提供了更多证据，证实组合使用Hippo 和 MAPK信号通路靶向疗法有望治疗间皮瘤和其他癌症，比如这两种信号通路中一种或两种发生突变的 NSCLC。
2024-08-29
Nature Genetics ：肥胖与致癌基因突变的复杂关联带来对癌症预防和治疗的新启示
研究揭示了体质指数（BMI, Body Mass Index）与某些癌症中特定驱动基因突变之间的显著关联，并深入探讨这些发现背后的机制及其临床意义。
2024-11-22
Science：利用人工智能设计隐秘剪接，治疗渐冻症等神经退行性疾病
该研究开发了一种针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞痴呆症（FTD）的精准医学方法——TDP-REG，利用细胞中TDP-43功能丧失（TDP-LOF）时发生的隐秘剪接事件，以在病变细胞中特异性表达。
2024-10-07